國家藥監(jiān)局：臨床急需的罕見病藥品審批提速

2018-09-06 10:25:32 來源：工人日報(bào)

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臨床急需的罕見病藥品審批提速

本報(bào)北京9月5日電 (記者蔣菡)記者今天從國家藥監(jiān)局獲悉，近日，國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)依庫珠單抗注射液(英文名：Eculizumab Injection)進(jìn)口注冊申請，用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)和非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)，這兩種病都屬于全球罕見疾病。

基于該產(chǎn)品屬于臨床急需品種，國家藥監(jiān)局藥品審評中心將其納入優(yōu)先審評程序進(jìn)行審評，同時(shí)組織召開專家咨詢會(huì)討論是否豁免注冊臨床。專家評估認(rèn)為該產(chǎn)品已在國外獲批上市，臨床療效明確，風(fēng)險(xiǎn)可控，同意豁免本品注冊臨床試驗(yàn);同時(shí)考慮到增加兒童適應(yīng)癥將給兒童人群帶來的獲益大于風(fēng)險(xiǎn)，建議一并批準(zhǔn)。但同時(shí)要求申請人應(yīng)補(bǔ)充本品上市后的有效性和安全性信息，按計(jì)劃繼續(xù)開展臨床試驗(yàn)，并動(dòng)態(tài)修訂風(fēng)險(xiǎn)管理計(jì)劃。國家藥監(jiān)局按照優(yōu)先審評程序加快完成對本品的技術(shù)審評，于2018年9月4日有條件批準(zhǔn)本品進(jìn)口注冊。

今年以來，國務(wù)院常務(wù)會(huì)議兩次專題研究加快已在境外上市新藥進(jìn)口問題，提出對治療罕見病的藥品和防治嚴(yán)重危及生命的部分藥品簡化上市要求。

此前，國家藥監(jiān)局局長焦紅介紹，對于境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且無有效治療手段疾病及罕見病的藥品，經(jīng)研究確認(rèn)不存在人種差異的，申請人無需申報(bào)臨床試驗(yàn)，可直接以境外試驗(yàn)數(shù)據(jù)申報(bào)上市，上市時(shí)間將加快1年至2年。進(jìn)口化學(xué)藥品從口岸通關(guān)后，無需檢驗(yàn)直接配送至醫(yī)療機(jī)構(gòu)、零售藥店，可縮短進(jìn)入中國市場時(shí)間2個(gè)月至3個(gè)月。