曹雪濤委員：細胞免疫治療和干細胞治療亟待規(guī)范

兩會聲音

本報記者 孫玉松

“干細胞與再生醫(yī)學、細胞免疫治療與體細胞治療、基因編輯與基因治療等，為人類疾病救治與健康促進帶來了革命性進步。對于這些生物醫(yī)學前沿熱點與高新技術，除了加大科技投入進行戰(zhàn)略布局之外，相關監(jiān)管科學體系建設也要及時跟上，以保障新型治療手段及藥物應用與評價，推動我國相關產(chǎn)業(yè)有序發(fā)展和新業(yè)態(tài)形成。”3月10日，全國政協(xié)委員、中國工程院院士、南開大學校長曹雪濤接受科技日報記者專訪時呼吁。

在曹雪濤看來，細胞治療產(chǎn)業(yè)的快速發(fā)展勢必改變?nèi)蛏镝t(yī)藥產(chǎn)業(yè)格局，是我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)升級發(fā)展重大戰(zhàn)略機遇。對于奠定我國在未來全球醫(yī)學領域戰(zhàn)略地位，引領醫(yī)藥科技發(fā)展、保障我國國民健康至關重要。但因監(jiān)管還處于起步階段，比較薄弱，“干細胞亂象”不僅嚴重危害了人民健康，更損害了我國生物醫(yī)學研究與應用國際形象。

據(jù)介紹，在干細胞及相關領域，我國近5年來科研經(jīng)費投入總額超過10億元，并取得了一系列標志性成果，但干細胞及體細胞治療轉(zhuǎn)化應用均存在很大的瓶頸，我國至今還沒有細胞治療產(chǎn)品上市。

“雖然我國細胞治療某些領域的創(chuàng)新性基礎研究已與發(fā)達國家‘并跑’，甚至個別點上實現(xiàn)‘領跑’，但監(jiān)管與審批準入已經(jīng)成為產(chǎn)業(yè)發(fā)展的瓶頸，制約了臨床應用。”曹雪濤介紹，國內(nèi)不少醫(yī)院、企業(yè)受利益驅(qū)使，所開展的細胞免疫療法有效性尚未得到應有的評估與驗證，就應用于臨床治療并收取費用，更有甚者，在沒有得到國家許可，甚至不備案的條件下，便將基因修飾的免疫細胞輸入了病人體內(nèi)，這違背了通行的國際規(guī)則。

“真正的臨床試驗不僅不應該收取費用，還應該給受試者一定補償。這種無視生物醫(yī)學倫理與基因操作風險性的行為，是道德底線喪失和監(jiān)管環(huán)節(jié)薄弱造成的。”曹雪濤說。

我國細胞治療領域應用技術與監(jiān)管尚未成熟，但細胞治療市場化已經(jīng)過熱，這讓曹雪濤非常憂心。他認為，進一步規(guī)范我國細胞治療監(jiān)管政策非常迫切。相比歐美發(fā)達國家和日韓等近鄰，我國細胞治療政策缺乏相關頂層設計，監(jiān)管主體不明，客觀上造成了我國細胞治療的亂象，同時，相關政策法規(guī)較少，對于細胞治療、基因治療研究過程中所涉及的法律法規(guī)說明和規(guī)定尚不詳細。

曹雪濤建議，應充分考慮細胞制品和基因修飾細胞制品的特殊性，按照國際規(guī)則，由國家食品藥品監(jiān)督管理總局作為監(jiān)管主體，成立專業(yè)化部門或?qū)徳u小組，配備專業(yè)的人才，將產(chǎn)業(yè)化的細胞治療按照藥品進行監(jiān)管;對于細胞治療臨床試驗，成立人員相對穩(wěn)定的國家專家委員會，開通專門的綠色通道，優(yōu)先審評，審查其有效性和安全性;保證細胞治療臨床試驗分期在三級醫(yī)院或者有資質(zhì)的醫(yī)院開展并通過倫理審查，要明確臨床試驗的科學性和公益性，避免向受試者收取費用，并向受試者提供必要費用補償，待證明安全有效后，視其產(chǎn)業(yè)化前景再進一步按照藥品進行申報與監(jiān)管。(科技日報北京3月11日電)