在等待河南省戈謝病藥物納入醫(yī)保方案的三年里，原來(lái)的23個(gè)患者只剩下16個(gè)。

方林玉的兒子也在其中。“孩子剛?cè)W(xué)校上過(guò)幾天學(xué)，但是腿疼肚子疼的，在學(xué)校也吃不下飯，現(xiàn)在又在家休息了二十來(lái)天了。”

方林玉是河南省淮陽(yáng)縣人，他的兒子今年14歲，上九年級(jí)，2015年孩子被查出患有戈謝病，盡管四處借錢(qián)，當(dāng)?shù)卣苍o予一些資助，但由于治療費(fèi)用昂貴，他的孩子從未足量治療過(guò)。

在河南省，和方林玉的兒子面臨一樣境遇的還有16個(gè)孩子，三年前這一人群數(shù)量為23人，由于戈謝病在河南省級(jí)層面并未被納入醫(yī)保體系，高昂的治療費(fèi)用面前已有7名患兒永遠(yuǎn)的離開(kāi)了。而預(yù)計(jì)目前國(guó)內(nèi)有戈謝病患者近400人——對(duì)于一個(gè)家庭來(lái)說(shuō)，孩子身患戈謝病無(wú)疑重創(chuàng)，然而這個(gè)數(shù)量放在全國(guó)，戈謝病又是真正的罕見(jiàn)病，這是戈謝病在醫(yī)保體系里尷尬地位的根源所在。

據(jù)悉，此前在多方努力之下，河南省人力資源和社會(huì)保障廳曾于2017年10月提過(guò)方案，擬將戈謝病納入河南省困難群眾大病補(bǔ)充保險(xiǎn)目錄，并給予每人最多150萬(wàn)元的報(bào)銷(xiāo)額度，但該方案三次上報(bào)至今未有最終結(jié)果。

方林玉與其他16個(gè)患兒的家庭還在等待。

醫(yī)生也不認(rèn)識(shí)的罕見(jiàn)病

戈謝病是較常見(jiàn)的溶酶體貯積病，為常染色體隱性遺傳病。該病由于葡萄糖腦苷脂酶基因突變導(dǎo)致機(jī)體葡萄糖腦苷脂酶活性缺乏，造成肝、脾、骨骼、肺甚至腦等受累組織器官出現(xiàn)病變。臨床表現(xiàn)為不明原因的肝脾腫大、貧血、血小板減少以及骨痛等。

但戈謝病也是一種罕見(jiàn)病，這也就意味著，從最開(kāi)始的診斷環(huán)節(jié)起，方林玉的孩子便與不少罕見(jiàn)病患者一樣，面臨著無(wú)法確診的第一道難關(guān)。

“孩子大概5、6歲的時(shí)候就有一些(病癥)表現(xiàn)，但是我們不懂。”不懂，這是方林玉第一次接觸戈謝病癥狀時(shí)的反應(yīng)，而其實(shí)，不僅他不懂，很多醫(yī)生也“不懂”。

2014年年底開(kāi)始，方林玉發(fā)現(xiàn)兒子身上青一塊紫一塊兒的，但他既沒(méi)與別的孩子打架也沒(méi)磕著，碰著，就是感覺(jué)身上不舒服。他帶著兒子在淮陽(yáng)縣幾個(gè)醫(yī)院看了一周，無(wú)果;又去了周口市的醫(yī)院看了一個(gè)月，輾轉(zhuǎn)多家醫(yī)院后依然無(wú)果，病因仍未查清;最后在北京301解放軍總醫(yī)院被確診為戈謝病。

罕見(jiàn)病是人類(lèi)疾病史上唯一以發(fā)病率/患病率/患病人數(shù)為界定標(biāo)準(zhǔn)的綜合病種，目前全世界已知的罕見(jiàn)病約有7000種。但國(guó)內(nèi)外對(duì)于罕見(jiàn)病的定義存在多種標(biāo)準(zhǔn)，在具體數(shù)值比例上往往存在一些差異，按照2010年中華醫(yī)學(xué)會(huì)醫(yī)學(xué)遺傳分會(huì)提出的中國(guó)的罕見(jiàn)病定義為：患病率低于五十萬(wàn)分之一或新生兒發(fā)病率低于萬(wàn)分之一的疾病，按照人口基數(shù)計(jì)算的話，中國(guó)罕見(jiàn)病人群約為1680萬(wàn)人。

受患者數(shù)量等因素影響，罕見(jiàn)病從診斷、治療到藥品研發(fā)上都面臨著很大困難。三甲以下醫(yī)院醫(yī)生對(duì)很多罕見(jiàn)病病癥不了解，無(wú)法診斷、或是誤診都是常見(jiàn)的現(xiàn)象，如方林玉一家這樣跑了好多醫(yī)院才最終確診的情況也同樣發(fā)生在許多罕見(jiàn)病患者家庭身上。當(dāng)然考慮到低發(fā)病率和診斷儀器及技術(shù)的現(xiàn)實(shí)情況，這也并非醫(yī)生之過(guò)。

以戈謝病為例，根據(jù)界面新聞?dòng)浾攉@得的資料顯示，在河南省的戈謝病患者中，多數(shù)確診時(shí)間超過(guò)3年，最長(zhǎng)一例甚至長(zhǎng)達(dá)22年。患者常常輾轉(zhuǎn)奔波于各個(gè)科室，錯(cuò)過(guò)了最佳治療時(shí)間，留下終身殘疾甚至死亡。

罕見(jiàn)病發(fā)展中心創(chuàng)始人黃如方在首屆中國(guó)患者組織經(jīng)驗(yàn)交流會(huì)上就表示，罕見(jiàn)病的診斷率目前是一個(gè)比較大的挑戰(zhàn)，雖然沒(méi)有完整的統(tǒng)計(jì)，但從這些年的工作上來(lái)判斷，現(xiàn)在全中國(guó)罕見(jiàn)病患者至少還有60%是沒(méi)有被診斷出來(lái)的。由于絕大部分病人都沒(méi)有診斷出來(lái)，很多病人以為自己得了別的病，用很多方法治療;此外，目前主要的罕見(jiàn)病治療資源集中在北上廣，罕見(jiàn)病病人需要花大量的時(shí)間和路徑、成本才能找到對(duì)應(yīng)的醫(yī)生。

全國(guó)政協(xié)委員、國(guó)家衛(wèi)健委罕見(jiàn)病診療與保障專(zhuān)家委員會(huì)副主任委員、北京大學(xué)第一醫(yī)院丁潔教授認(rèn)為，罕見(jiàn)病不需要普及到基層醫(yī)生都知道的程度，這既不太可能也沒(méi)必要，而且會(huì)耗費(fèi)很大的成本。不過(guò)在做知識(shí)普及的時(shí)候，應(yīng)當(dāng)使普通人有一個(gè)罕見(jiàn)病概念;另一方面醫(yī)學(xué)界和政府層面可指定一些具備罕見(jiàn)病診療能力的醫(yī)院，可普及哪類(lèi)疾病應(yīng)該去找哪個(gè)醫(yī)院的哪些科室找哪些專(zhuān)家。

黃如方認(rèn)為，解決罕見(jiàn)病診斷難問(wèn)題，一種辦法是培訓(xùn)足夠的醫(yī)生，建立罕見(jiàn)病的診療中心，另一種辦法是搭建罕見(jiàn)病轉(zhuǎn)診系統(tǒng)。

目前，在北京、上海等地已出現(xiàn)罕見(jiàn)病診治中心與罕見(jiàn)病專(zhuān)科門(mén)診。

據(jù)了解，目前僅1%的罕見(jiàn)病存在著有效治療藥物，而據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，僅44個(gè)病種有相關(guān)藥物在全球上市，而多數(shù)罕見(jiàn)病還處于無(wú)藥可治的狀態(tài)。

單個(gè)罕見(jiàn)病病種患病人數(shù)少也是罕見(jiàn)病藥品研發(fā)的一大天然阻礙。

在此前舉辦的第七屆中國(guó)罕見(jiàn)病高峰論壇上，羅氏制藥醫(yī)學(xué)部副總裁李瑋就曾表示，罕見(jiàn)病的研發(fā)里包含多重因素。第一是診斷難，單個(gè)病種的病人比較少。第二是這個(gè)病的自然病程如何?要評(píng)價(jià)這個(gè)藥物對(duì)疾病帶來(lái)的好處，需要了解疾病的自然病程。羅氏中國(guó)神經(jīng)學(xué)領(lǐng)域臨床科學(xué)家張巍峰也曾表示，由于罕見(jiàn)病的發(fā)病數(shù)量比較少，所以這種疾病的疾病機(jī)制、樣本數(shù)量或者是臨床研究的耗時(shí)、實(shí)驗(yàn)的終點(diǎn)設(shè)置本身都會(huì)是一個(gè)相對(duì)困難的過(guò)程。

患者數(shù)量稀缺而導(dǎo)致的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)較少的情況還會(huì)對(duì)一個(gè)罕見(jiàn)病藥物的上市產(chǎn)生不利影響。由于一些罕見(jiàn)病藥品的臨床實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)相對(duì)比較貧乏，可能只有幾十人的數(shù)據(jù)，而不像糖尿病、高血壓等有幾萬(wàn)人的數(shù)據(jù)，在這種情況下，監(jiān)管部門(mén)去做一個(gè)有效的正確的判斷也同樣不是一件容易的事。

拋開(kāi)技術(shù)因素外，研發(fā)成本與商業(yè)回報(bào)的考量也使得一些藥企在對(duì)罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)上態(tài)度謹(jǐn)慎。

葛蘭素史克中國(guó)特藥業(yè)務(wù)部負(fù)責(zé)人陳思淵就對(duì)界面新聞表示，藥企對(duì)所有藥物開(kāi)發(fā)一開(kāi)始肯定都會(huì)有商業(yè)考量因素在，如果患者人數(shù)少，勢(shì)必會(huì)造成研發(fā)周期更長(zhǎng)，研發(fā)成本會(huì)更高。

因此，為應(yīng)對(duì)這一全球普遍性難題，在美國(guó)、歐盟、日韓等國(guó)對(duì)于罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)都各自有推出一些研發(fā)鼓勵(lì)政策。

如美國(guó)在1983年就已推出罕見(jiàn)病藥品的專(zhuān)項(xiàng)法律《罕見(jiàn)病用藥法》，并給予罕見(jiàn)病藥物7年的獨(dú)占期，對(duì)于罕見(jiàn)病藥品的稅金減免達(dá)到了臨床研究費(fèi)用的50%，并納入優(yōu)先審評(píng)，時(shí)間縮短為6個(gè)月，同時(shí)免除全部新藥申請(qǐng)費(fèi)。此外還由政府資助研發(fā)21個(gè)罕見(jiàn)病病種藥物。

而歐盟與日韓也基本上擁有類(lèi)似的鼓勵(lì)政策，不僅都已出臺(tái)專(zhuān)門(mén)法律法規(guī)，且歐盟與日本的藥品獨(dú)占期給到了10年，對(duì)于兒科用藥歐盟更是給出了12年的獨(dú)占期。給予稅收優(yōu)惠、減免審批費(fèi)用、縮短審批時(shí)間這幾點(diǎn)也在歐盟與日本被施行。

但在國(guó)內(nèi)來(lái)看，各項(xiàng)政策確是起步較晚，但在近年鼓勵(lì)創(chuàng)新藥研發(fā)和加速審批審評(píng)的大環(huán)境下，一些涉及到罕見(jiàn)病藥品的鼓勵(lì)政策也陸續(xù)出臺(tái)。

2007年時(shí)《藥品注冊(cè)管理辦法》明確罕見(jiàn)病新藥可以實(shí)行特殊審批，為國(guó)內(nèi)較早的罕見(jiàn)病相關(guān)政策;

2015年《關(guān)于藥品注冊(cè)審評(píng)審批若干政策的公告》明確罕見(jiàn)病的創(chuàng)新藥注冊(cè)申請(qǐng)可實(shí)行單獨(dú)排隊(duì)，加快審批;同年，罕見(jiàn)病診療與保障專(zhuān)家委員會(huì)成立;

2016年上海市衛(wèi)計(jì)委發(fā)布《上海市主要罕見(jiàn)病目錄》，當(dāng)年還啟動(dòng)了罕見(jiàn)病臨床隊(duì)列研究，建立起了國(guó)家罕見(jiàn)病注冊(cè)登記平臺(tái);

2017年國(guó)務(wù)院印發(fā)的《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》中明確提出支持罕見(jiàn)病罕見(jiàn)病治療藥品與醫(yī)療器械的研發(fā)，進(jìn)一步提出要提升罕見(jiàn)病用藥的可及性;

而在今年4月，國(guó)家衛(wèi)健委等5部門(mén)聯(lián)合制定發(fā)布了《第一批罕見(jiàn)病目錄》，包含了血友病、白化病等121種罕見(jiàn)病。此前因定義問(wèn)題，罕見(jiàn)病目錄曾難產(chǎn)多年，業(yè)界普遍認(rèn)為在目錄出臺(tái)后，對(duì)罕見(jiàn)病的救助有望提速。

黃如方在首屆中國(guó)患者組織經(jīng)驗(yàn)交流會(huì)上也曾對(duì)媒體表示，實(shí)際上目前中國(guó)藥企在創(chuàng)新藥的研究上基本不會(huì)去研究“孤兒藥”，目前全球絕大部分的孤兒藥集中在歐美與日本藥企?？赡茉诿绹?guó)三五個(gè)人的創(chuàng)新藥企就敢研發(fā)某一個(gè)罕見(jiàn)病藥物，他們會(huì)得到科研人員、投資公司以及政府的支持，但這些目前在國(guó)內(nèi)很難實(shí)現(xiàn)。

罕見(jiàn)病救助不能只靠醫(yī)保

戈謝病并非不治之癥。

目前國(guó)內(nèi)針對(duì)戈謝病有酶替代療法，可使用注射用伊來(lái)苷酶(思而贊)進(jìn)行治療，正常治療下患者可以和正常人一樣健康成長(zhǎng)。

但思而贊的銷(xiāo)售均價(jià)在2.3萬(wàn)元/針，體重80公斤的患者需要每月注射8針并終身用藥，每年購(gòu)藥費(fèi)用就在100到200萬(wàn)元之間。

在河南省，大多數(shù)戈謝病患者均未足量用藥或者未用藥，原因很簡(jiǎn)單，太貴了用不起。以方林玉為例，據(jù)他介紹，靠著借錢(qián)與縣里給過(guò)的一些資助，他的孩子在2016年一年用過(guò)七八支思而贊。

由于研發(fā)難度與患者人數(shù)較少等因素，大部分罕見(jiàn)病藥物均價(jià)格不菲。

2017年4月發(fā)布的《河南省困難群眾大病補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)實(shí)施細(xì)則(試行)》對(duì)本省建檔立卡貧困戶、特困人員救助對(duì)象和城鄉(xiāng)最低生活保障對(duì)象三類(lèi)給予大病補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)，但戈謝病并未被納入重大疾病目錄。

方林玉找過(guò)許多政府部門(mén)反映，希望能將思而贊納入河南省省級(jí)醫(yī)保體系。

他曾一度看到希望。

2017年10月，河南省人社廳完成了戈謝病醫(yī)保方案的制定，該方案計(jì)劃將戈謝病納入重大疾病保障目錄，為每位患者每年提供最多150萬(wàn)元的醫(yī)藥費(fèi)用救助額度，報(bào)銷(xiāo)比例達(dá)到97%。2018年初，河南省人社廳又對(duì)戈謝病入醫(yī)保進(jìn)行了相關(guān)調(diào)研和測(cè)算，擬引入財(cái)政支持、社會(huì)捐助和醫(yī)保機(jī)構(gòu)談判機(jī)制，形成多方共付機(jī)制。

但隨后，該方案三次報(bào)批，卻未見(jiàn)落地。

目前河南鄭州中牟，焦作溫縣已把戈謝病納入了當(dāng)?shù)蒯t(yī)保。而在全國(guó)范圍看，浙江、寧夏、青島、上海、沈陽(yáng)、盤(pán)錦、三明、等十幾個(gè)省市均已將戈謝病列入政府保障范圍。

結(jié)合方林玉的表述與此前媒體報(bào)道，政府多部門(mén)間的協(xié)同成為河南省戈謝病入醫(yī)保的一大阻礙。由于擬定方案中出資方涉及人社、財(cái)政、衛(wèi)生、民政、慈善等多個(gè)部門(mén)，其間出資協(xié)調(diào)難以解決。

黃如方對(duì)界面新聞?dòng)浾弑硎荆饲耙恍┦〖?jí)的罕見(jiàn)病納入醫(yī)保大多為政府自上而下行為，而河南省如果能夠經(jīng)過(guò)患者層面自下而上的推動(dòng)戈謝病納入省級(jí)醫(yī)保，將具有重大意義。

但正如青島市社會(huì)保險(xiǎn)事業(yè)局原處長(zhǎng)、青島市社會(huì)保險(xiǎn)研究會(huì)副會(huì)長(zhǎng)劉軍帥曾指出的，自下而上的模式確實(shí)會(huì)具有更大難度。

而整體的罕見(jiàn)病入醫(yī)保情況并不樂(lè)觀，依然面臨著很多阻力。

劉軍帥此前曾介紹，地方醫(yī)保對(duì)罕見(jiàn)病政策的顧慮主要在可持續(xù)性與公平性上，地方醫(yī)保主要的顧慮包括：擔(dān)心醫(yī)保基金的支付能力無(wú)法適應(yīng)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障的需求、擔(dān)心醫(yī)保支付監(jiān)管滯后于醫(yī)療供方的不合理醫(yī)療費(fèi)用形成、擔(dān)心政策難以做到罕見(jiàn)病與非罕見(jiàn)病之間的公平。

有觀點(diǎn)認(rèn)為，醫(yī)保不是害怕罕見(jiàn)病的費(fèi)用數(shù)額大，而是害怕不知道數(shù)額的不確定性。

另一個(gè)關(guān)注重點(diǎn)是非罕見(jiàn)病及罕見(jiàn)病之間的公平性問(wèn)題，有一種聲音認(rèn)為，罕見(jiàn)病群體數(shù)量數(shù)量少而單人所花費(fèi)資金高，醫(yī)保用于一個(gè)罕見(jiàn)病病人的錢(qián)可以足夠覆蓋更多的慢性病病人。而類(lèi)似的觀點(diǎn)也在高價(jià)抗癌藥入醫(yī)保時(shí)出現(xiàn)。

衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估目前已在新藥審評(píng)審批和醫(yī)保談判中得到廣泛應(yīng)用，國(guó)家衛(wèi)計(jì)委衛(wèi)生研究發(fā)展中心衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估研究室主任趙琨在接受界面新聞?dòng)浾卟稍L時(shí)曾表示，首先罕見(jiàn)病入醫(yī)保不需要做經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)，因?yàn)楣聝核幍母邇r(jià)格通常不具備成本效果;直接或間接的與其他傳統(tǒng)治療方案比較也不會(huì)具備成果效果，在“值不值”這方面不需要討論，不需要做對(duì)比的成本效果分析。

趙琨認(rèn)為，在公平可及性的問(wèn)題上，罕見(jiàn)病病人及其親屬同樣是社會(huì)納稅人，只要繳納了醫(yī)保就有權(quán)利享受公共資金對(duì)它的幫助。罕見(jiàn)病入醫(yī)保的問(wèn)題之所以被提出來(lái)是因?yàn)楹币?jiàn)病在醫(yī)保系統(tǒng)當(dāng)中得到的待遇太少。但如血友病已被納入醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)目錄，如果公共資金可以幫扶一下解決救治問(wèn)題，雖然單價(jià)高，但患者人少，總額不會(huì)很高，這部分費(fèi)用對(duì)于整個(gè)的公共資金大盤(pán)支出是微乎其微的。

劉軍帥認(rèn)為，罕見(jiàn)病及其醫(yī)療與其他大病相比存在一定特殊性，需要特殊政策的保障;罕見(jiàn)病醫(yī)療保障政策的差異化總體上是要優(yōu)于其他大病的，而其帶來(lái)的差異化福利在目前階段只能是局部化的，并未明顯違背醫(yī)療保險(xiǎn)對(duì)等原則與社會(huì)倫理的公平訴求。

針對(duì)今年罕見(jiàn)病目錄出臺(tái)，劉軍帥指出，目前罕見(jiàn)病目錄似乎是以促進(jìn)藥物研發(fā)為主要任務(wù)，在標(biāo)準(zhǔn)上缺乏明確標(biāo)準(zhǔn)或指標(biāo)，目錄應(yīng)當(dāng)是醫(yī)保領(lǐng)銜，但目前似乎是衛(wèi)生部門(mén)技術(shù)層面領(lǐng)銜，目錄核心邏輯應(yīng)是通過(guò)目錄促進(jìn)政策決策進(jìn)而增進(jìn)罕見(jiàn)病患者醫(yī)療健康福利。

目前，罕見(jiàn)病目錄并未與各級(jí)醫(yī)保目錄形成聯(lián)動(dòng)，未來(lái)將如何推動(dòng)罕見(jiàn)病入醫(yī)保依然有待關(guān)注。

此外，還有一個(gè)受到普遍認(rèn)可的觀點(diǎn)，即未來(lái)還應(yīng)設(shè)立單獨(dú)的專(zhuān)項(xiàng)資金進(jìn)行罕見(jiàn)病救助，實(shí)施獨(dú)立籌資多方合作共付模式，與醫(yī)保并行。

趙琨認(rèn)為，根據(jù)國(guó)際經(jīng)驗(yàn)罕見(jiàn)病應(yīng)該有專(zhuān)項(xiàng)資金即Patient Fund(患者救助專(zhuān)項(xiàng)基金)可以通過(guò)眾籌、醫(yī)保、公共財(cái)政、愛(ài)心企業(yè)、慈善機(jī)構(gòu)等共同出資形成患者救助專(zhuān)項(xiàng)基金，并不是都要走向醫(yī)保走向公共財(cái)政。她還認(rèn)為，可以給企業(yè)讓利空間以促進(jìn)藥價(jià)降低，如稅收減免等。

葛蘭素史克中國(guó)特藥業(yè)務(wù)部負(fù)責(zé)人陳思淵就對(duì)界面新聞?dòng)浾弑硎?，罕?jiàn)病病人與企業(yè)是共存關(guān)系，其治療肺動(dòng)脈高壓藥物凡瑞克雖然未能進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄，但GSK在測(cè)算后也進(jìn)行了大幅降價(jià)。陳思淵表示，如果有足量的患者及用藥數(shù)據(jù)，也會(huì)對(duì)藥企后續(xù)開(kāi)展更多研究起到幫助。

患者組織呼喚更多參與

另一方面，近年來(lái)罕見(jiàn)病患者組織也開(kāi)始覺(jué)醒，不僅對(duì)患者的救治、帶病生存起到幫助，也成為與政府、企業(yè)溝通推動(dòng)罕見(jiàn)病救治的一股力量。

“我們首先要做的就是去發(fā)出病人的聲音，所有的病人都隱藏在中國(guó)家庭的角落里，我們需要找到這些病人，讓每一個(gè)患者的家庭去把自己的困難和挑戰(zhàn)大聲地向社會(huì)說(shuō)出來(lái)，這是我們過(guò)去十年做的最重要的一件事情。”罕見(jiàn)病發(fā)展中心創(chuàng)始人黃如方在首屆中國(guó)患者組織經(jīng)驗(yàn)交流會(huì)上如是說(shuō)道。

如何更有效的做醫(yī)患教育，跟醫(yī)生配合，做病人的服務(wù)，和政府、藥企溝通，這是罕見(jiàn)病患者組織目前主要聚焦的幾個(gè)事項(xiàng)。從推動(dòng)國(guó)外藥物入華、盡量合理定價(jià)、進(jìn)入醫(yī)保，患者組織都在發(fā)揮著作用。

但他們也同樣面臨挑戰(zhàn)。愛(ài)力重癥肌無(wú)力罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心負(fù)責(zé)人清昭對(duì)界面新聞表示，目前的公開(kāi)籌資依然很艱難，“就靠我們?cè)谂笥讶?，病友群，志愿者群里?rdquo;。

籌資只是問(wèn)題一個(gè)方面，清昭希望國(guó)家可以開(kāi)放更多資源給罕見(jiàn)病患者組織。

“首先能給罕見(jiàn)病友組織一些基本工作經(jīng)費(fèi)的申請(qǐng)通道。我們能生存下去做好病友服務(wù)，可以減少太多社會(huì)矛盾，以及降低醫(yī)療支出;藥企藥物報(bào)批，醫(yī)保采購(gòu)，應(yīng)讓罕見(jiàn)病組織介入，發(fā)揮作用。能節(jié)省政府精力，能讓政策落地;對(duì)可治療、非遺傳、可康復(fù)、能回歸社會(huì)、減少死亡率和致殘率的罕見(jiàn)病病種，應(yīng)大力支持其對(duì)患者群的康復(fù)宣教類(lèi)工作;醫(yī)保層面上，罕見(jiàn)病應(yīng)進(jìn)入慢病或罕見(jiàn)病門(mén)診報(bào)銷(xiāo)，對(duì)這些病種的醫(yī)生，應(yīng)在科研、臨床上特別支持。”她希望罕見(jiàn)病患者組織可以真的得到重視與支持，但現(xiàn)實(shí)是“很多政策出來(lái)了我們都不知道是怎么回事，也沒(méi)有向我們征求意見(jiàn)”。

羅氏制藥醫(yī)學(xué)部副總裁李瑋也認(rèn)為，要把患者組織在中國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)里的參與度“提得更高，或者更往前推”，事實(shí)上罕見(jiàn)病患者組織手里有大量的病人與數(shù)據(jù)，可以幫助藥企了解這個(gè)疾病的自然病程是什么，干預(yù)后的曲線狀況，從而幫助藥物研發(fā)。

據(jù)清昭介紹，這幾年該組織通過(guò)自己的力量做康復(fù)普及和支持，所服務(wù)病友的死亡率和危象發(fā)生率都下降三分之二以上。但是，“我們現(xiàn)在累得不行，機(jī)構(gòu)活著壓力太大，可能啥時(shí)就會(huì)關(guān)門(mén)”。(謝欣)