中華醫(yī)學會神經(jīng)病學分會主任委員、北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)病學系主任崔麗英教授　小新　攝

中新網(wǎng)北京2月24日電 (記者 高凱)中華醫(yī)學會神經(jīng)病學分會、中國醫(yī)療保健國際交流促進會24日在京共同發(fā)布了中國首部《多發(fā)性硬化患者生存報告(2018)》。

這是中國首個覆蓋全國范圍、以患者角度出發(fā)的多發(fā)性硬化患者調(diào)研，涵蓋患者基本特征、疾病特征、診療情況、心理負擔及經(jīng)濟負擔五大方面。

據(jù)悉，多發(fā)性硬化(Multiplesclerosis,MS)作為罕見病的一種，是嚴重、終身、進行性、致殘性的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，好發(fā)于青壯年。我國預(yù)計約有3萬名多發(fā)性硬化患者。

2018年5月，中華醫(yī)學會神經(jīng)病學分會牽頭對全國49家醫(yī)院、56位權(quán)威專家和1362名患者進行調(diào)研，患者分布全國31個省、直轄市和自治區(qū)(港澳臺除外)。

“此次調(diào)研幫助我們更好地了解了多發(fā)性硬化患者的生存現(xiàn)狀，為推進標準治療，提高患者生存質(zhì)量，完善保障政策提供了很好的依據(jù)。”中華醫(yī)學會神經(jīng)病學分會主任委員、北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)病學系主任崔麗英教授指出，“我們也希望進一步提高全社會對多發(fā)性硬化這一罕見疾病的認知，及早確診并進行積極有規(guī)范的治療”。

崔麗英介紹，我國患者的發(fā)病高峰年齡為20-40歲即青壯年時期。多發(fā)性硬化患者因神經(jīng)功能受損臨床表現(xiàn)多樣，最常見的臨床表現(xiàn)依次為感覺障礙、肢體運動障礙、疲勞和平衡障礙，其他癥狀還包括：視力下降、頭暈、復(fù)視、疼痛、認知障礙、共濟失調(diào)、膀胱或直腸功能障礙等。

中華醫(yī)學會神經(jīng)病學分會神經(jīng)免疫學組組長、河北醫(yī)科大學第二醫(yī)院副院長郭力教授指出，“我國多發(fā)性硬化患者進入進展階段時間較歐美患者較早，這可能與我國患者在復(fù)發(fā)期認為輕微癥狀可不吃藥，以及缺乏規(guī)范治療有關(guān)。因此，我們需要對更多的醫(yī)生及患者進行教育，幫助患者更清楚的了解自己的疾病及進程。及早規(guī)范治療才能使患者獲得更好的預(yù)后，防止復(fù)發(fā)。”

據(jù)悉，我國多發(fā)性硬化患者的確診周期長，47%的患者不能被立即確診，38%的患者被誤診為其他疾病，最常被誤診的疾病為視神經(jīng)脊髓炎、焦慮、血管病、眼科疾病等。

據(jù)介紹，目前，疾病修正治療(DMT)是國內(nèi)外指南及共識推薦的緩解期標準治療藥物，可以有效降低復(fù)發(fā)、延緩殘疾進展。

“多發(fā)性硬化是終身性疾病，其緩解期疾病修正治療對很多患者至關(guān)重要，可有效降低患者年復(fù)發(fā)率，延緩殘疾進展。中國患者的緩解期治療率與歐美差距巨大，必須要提高起來。”中國免疫學會神經(jīng)免疫分會主任委員、中山大學附屬第三醫(yī)院神經(jīng)病學科胡學強教授強調(diào)，“最新出爐的《多發(fā)性硬化診斷和治療中國專家共識(2018版)》推薦特立氟胺片為DMT的一線口服治療藥物，能有效降低疾病復(fù)發(fā)率，控制疾病進展。”

崔麗英教授介紹，目前在我國能夠得到修正治療的患者只有10%，藥物只有兩種，而在我國香港，得到修正治療的患者達到79%，藥物的種類是8種。而歐美國家86%患者都能夠得到修正治療，而且藥物可以達到16種。她指出，在多發(fā)性硬化的治療方面，我國和國外還是存在客觀上的差距。

對于多發(fā)性硬化病進入醫(yī)保，崔麗英表示，《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》提出了公正公平。在多達6000多種罕見病中選出121種列入第一批罕見病目錄，在選擇的時候主要是優(yōu)先考慮有藥可治的疾病。

對此郭力表示，“罕見病發(fā)病人數(shù)相對較少，而藥品開發(fā)的投入并不會因為患者人數(shù)少而減少。研發(fā)投入高、患者基數(shù)少，藥價必然較高。但高藥價對于患者及家庭來說是很難承受的。通過保障系統(tǒng)承擔全部或者大部分藥物治療費用，才能最大限度地體現(xiàn)社會公平。”(完)